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腺相關(guān)病毒（AAV）是單鏈DNA病毒，如圖為借助腺相關(guān)病毒進行基因治療的過程示意圖，請回答下列問題。

（1）基因治療是將
正?；?/div>
正常基因
導入病人體內(nèi)，使
該基因的表達產(chǎn)物
該基因的表達產(chǎn)物
發(fā)揮功能，從而達到治療疾病的目的。目的基因在受體細胞是否成功表達，可以通過
抗原-抗體雜交
抗原-抗體雜交
方法進行檢測。直接向人體組織細胞中轉(zhuǎn)移基因的治病方法叫
體內(nèi)基因治療
體內(nèi)基因治療
。
（2）腺相關(guān)病毒相當于基因工程基本工具中的
載體
載體
，除此外還需要限制性核酸內(nèi)切酶和
DNA連接酶
DNA連接酶
兩種基本工具。
（3）如果某種蛋白質(zhì)可殺死癌細胞，則將其與
能識別（結(jié)合）癌細胞的單克隆抗體
能識別（結(jié)合）癌細胞的單克隆抗體
結(jié)合，制成“生物導彈”可定向殺死癌細胞。

【考點】基因工程在農(nóng)牧、醫(yī)療、食品等方面的應用．

【答案】正?；颍辉摶虻谋磉_產(chǎn)物；抗原-抗體雜交；體內(nèi)基因治療；載體；DNA連接酶；能識別（結(jié)合）癌細胞的單克隆抗體

【解答】

【點評】

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發(fā)布：2024/4/20 14:35:0組卷：15引用：1難度：0.7

相似題

1．學習以下材料，回答（1）～（4）題。
利用抑制性tRNA進行無義突變遺傳病的治療
無義突變是由于某個堿基的改變使代表某種氨基酸的密碼子突變?yōu)榻K止密碼子（UAA、UAG或UGA），從而使肽鏈合成提前終止，造成蛋白質(zhì)的功能改變，引發(fā)相關(guān)疾病。約有10%～15%的人類基因相關(guān)遺傳疾病是由無義突變引發(fā)的。常規(guī)的基因治療是將正常基因的cDNA序列或是有治療價值的基因（如CRISPR-Cas9相關(guān)的基因編輯工具）通過一定的方式導入人體靶細胞內(nèi)，達到替代或修復缺陷基因、治療疾病的目的。導入基因插入位置不當、過高或過低表達，都可能會導致副作用。盡管基因編輯可以實現(xiàn)生理水平的基因表達，但基因編輯工具引入外源蛋白可能引發(fā)強烈的免疫反應仍然是巨大的挑戰(zhàn)。
抑制性tRNA（sup-tRNA）由天然tRNA改造而來，它的反密碼子通過堿基配對原則可以識別無義突變的終止密碼子，使得mRNA在翻譯至無義突變位點時不啟動翻譯終止而是繼續(xù)向后進行翻譯，獲得有功能的全長蛋白。
I型黏多糖貯積癥的病因，是相關(guān)基因發(fā)生無義突變，產(chǎn)生終止密碼子UAG。研究者構(gòu)建小鼠該突變基因mldua和Flag基因融合的載體（圖1），以及針對該無義突變設計的sup-tRNA表達載體（產(chǎn)生的sup-tRNA能夠識別UAG并攜帶酪氨酸Tyr,簡寫作sup-tRNATyr），將其導入細胞進行研究，發(fā)現(xiàn)與具有相似作用的化合物G418比較，sup--tRNA的作用更加顯著（圖2）；進一步利用重組腺相關(guān)病毒作為載體將sup-tRNA導入患病小鼠模型中，實驗顯示能夠降低黏多糖過度積存，實現(xiàn)對該病癥的有效治療，其療效可以持續(xù)半年以上。

從整體來看，G418在促進跨越無義突變位點繼續(xù)翻譯時引入的氨基酸較為隨機，而sup-tRNA引入的氨基酸較為單一，且不會影響內(nèi)源tRNA穩(wěn)態(tài)，所以sup-tRNA在個體治療中具有很高的安全性，因而在未來基因突變引起的疾病相關(guān)治療中具有非常大的應用前景。
（1）侵染時，作為載體的重組腺相關(guān)病毒與靶細胞膜上的

發(fā)生識別，引發(fā)內(nèi)吞，進入細胞后釋放單鏈DNA作為模板，利用宿主細胞的

催化合成其互補DNA鏈，再經(jīng)過

過程產(chǎn)生sup-tRNA。
（2）除了引入的氨基酸較為單一，不影響內(nèi)源tRNA穩(wěn)態(tài)，我們還可推斷，用于治療的sup-tRNA在正常終止密碼子處

（填“能”或“不能”）繼續(xù)往后翻譯，具有很高的安全性。
（3）研究者構(gòu)建mldua突變基因和Flag基因融合的載體，目的是通過檢測

來確定是否跨越無義突變位點繼續(xù)向后翻譯。實驗結(jié)果表明，相比于化合物G418，sup-tRNA在促進無義突變位點的翻譯方面更加有效，支持這一結(jié)論的依據(jù)是：

。
（4）有文獻報道，已在近1000個不同的人類基因中發(fā)現(xiàn)了7500多個無義突變。常規(guī)的基因治療需要為每種疾病設計獨特的治療策略，這將是一項耗費驚人的項目。據(jù)此說明sup-tRNA的應用價值。
發(fā)布：2025/1/3 8:0:1組卷：26引用：1難度：0.6
解析
2．人類基因組計劃測定了人體的24條染色體，這24條染色體是（　?。?/h2>
A．24對同源染色體的各一條
B．隨機抽取24條染色體
C．全部的常染色體
D．22對常染色體的各一條和X、Y染色體
發(fā)布：2024/12/31 0:30:1組卷：112引用：7難度：0.7
解析
3．幾丁質(zhì)是許多真菌細胞壁的重要成分，自然界有些植物能產(chǎn)生幾丁質(zhì)酶催化幾丁質(zhì)水解從而抵抗真菌感染。通過基因工程將幾丁質(zhì)酶基因轉(zhuǎn)入沒有抗性的植物體內(nèi)，可增強其抗真菌的能力。如圖表示為獲取幾丁質(zhì)酶基因而建立cDNA文庫的過程。

（1）圖示以mRNA為材料通過

法獲得cDNA，該方法依據(jù)的原理是

，通過這種方法獲得的基因中因缺乏

和

結(jié)構(gòu)，導致將其直接導入受體細胞中不能復制和表達。
（2）與選用老葉相比，選用嫩葉更容易提取到mRNA，原因是

，且提取RNA時，提取液中需添加RNA酶抑制劑，其目的是

。
（3）將從cDNA文庫中獲得的幾丁質(zhì)酶基因和質(zhì)粒載體用

酶和DNA連接處理后連接起來，構(gòu)建基因表達載體，DNA連接酶催化形成的化學鍵是

。
發(fā)布：2025/1/5 8:0:1組卷：5引用：1難度：0.7
解析

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