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當iPSC“遇到”CRISPR/Cas9
誘導多能干細胞（iPSC）技術(shù)和基因編輯技術(shù)（如CRISPR/Cas9）在當今生命科學研究中發(fā)揮著極其重要的作用，分別于2012年和2020年獲得諾貝爾獎，都具有里程碑式的意義。當iPSC“遇到”CRISPR/Cas9能創(chuàng)造出什么樣的奇跡呢？
1958年，科學家利用胡蘿卜的韌皮部細胞培養(yǎng)出胡蘿卜植株，此項工作完美地詮釋了“高度分化的植物細胞依然具有發(fā)育成完整個體或分化成其他各種細胞的潛能和特性”。然而，對于高度分化的動物細胞而言，類似過程卻不那么容易。
2006年，科學家將細胞干性基因轉(zhuǎn)入小鼠體細胞，誘導其成為多能干細胞，即iPSC。該技術(shù)突破了高度分化的動物細胞難以實現(xiàn)重新分裂、分化的瓶頸，為進一步定向誘導奠定了基礎(chǔ)，也為那些依賴于胚胎干細胞而進行的疾病治療提供了新的選擇。但是，這種技術(shù)需通過病毒介導，且轉(zhuǎn)入的細胞干性基因可能使iPS細胞癌變。
直到2012年，研究人員發(fā)現(xiàn)一種源自細菌的CRISPR/Cas9系統(tǒng)可作為基因編輯的工具，能對基因進行定向改造。例如，研究者將β-珠蛋白生成障礙性貧血病小鼠的體細胞誘導成iPS細胞，再利用CRISPR/Cas9對該細胞的β-珠蛋白基因進行矯正，并誘導該細胞分化為造血干細胞，然后再移植到障礙性貧血小鼠體內(nèi)，發(fā)現(xiàn)該小鼠能夠正常表達β-珠蛋白。
兩大技術(shù)的“聯(lián)手”，將在疾病治療方面有更廣闊的應(yīng)用前景。
（1）由于細胞干性基因的轉(zhuǎn)入，使體細胞恢復(fù)了

分裂、分化

分裂、分化

的能力，成為iPS細胞，進而可以定向誘導成多種體細胞。誘導成的多種體細胞具有

相同

相同

（填“相同”或“不同”）的遺傳信息。
（2）iPS細胞誘導產(chǎn)生的造血干細胞向紅細胞分化過程中，β-珠蛋白基因可以通過

轉(zhuǎn)錄

轉(zhuǎn)錄

和

翻譯

翻譯

過程形成β-珠蛋白。
（3）結(jié)合文中信息，概述iPSC和CRISPR/Cas9技術(shù)“聯(lián)手”用于疾病治療的優(yōu)勢。