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當(dāng)iPSC“遇到”CRISPR/Cas9
誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）技術(shù)和基因編輯技術(shù)（如CRISPR/Cas9）在當(dāng)今生命科學(xué)研究中發(fā)揮著極其重要的作用，分別于2012年和2020年獲得諾貝爾獎(jiǎng)，都具有里程碑式的意義。當(dāng)iPSC“遇到”CRISPR/Cas9能創(chuàng)造出什么樣的奇跡呢？
1958年，科學(xué)家利用胡蘿卜的韌皮部細(xì)胞培養(yǎng)出胡蘿卜植株，此項(xiàng)工作完美地詮釋了“高度分化的植物細(xì)胞依然具有發(fā)育成完整個(gè)體或分化成其他各種細(xì)胞的潛能和特性”。然而，對(duì)于高度分化的動(dòng)物細(xì)胞而言，類(lèi)似過(guò)程卻不那么容易。
2006年，科學(xué)家將細(xì)胞干性基因轉(zhuǎn)入小鼠體細(xì)胞，誘導(dǎo)其成為多能干細(xì)胞，即iPSC。該技術(shù)突破了高度分化的動(dòng)物細(xì)胞難以實(shí)現(xiàn)重新分裂、分化的瓶頸，為進(jìn)一步定向誘導(dǎo)奠定了基礎(chǔ)，也為那些依賴于胚胎干細(xì)胞而進(jìn)行的疾病治療提供了新的選擇。但是，這種技術(shù)需通過(guò)病毒介導(dǎo)，且轉(zhuǎn)入的細(xì)胞干性基因可能使iPS細(xì)胞癌變。
直到2012年，研究人員發(fā)現(xiàn)一種源自細(xì)菌的CRISPR/Cas9系統(tǒng)可作為基因編輯的工具，能對(duì)基因進(jìn)行定向改造。例如，研究者將β-珠蛋白生成障礙性貧血病小鼠的體細(xì)胞誘導(dǎo)成iPS細(xì)胞，再利用CRISPR/Cas9對(duì)該細(xì)胞的β-珠蛋白基因進(jìn)行矯正，并誘導(dǎo)該細(xì)胞分化為造血干細(xì)胞，然后再移植到障礙性貧血小鼠體內(nèi)，發(fā)現(xiàn)該小鼠能夠正常表達(dá)β-珠蛋白。
兩大技術(shù)的“聯(lián)手”，將在疾病治療方面有更廣闊的應(yīng)用前景。
（1）由于細(xì)胞干性基因的轉(zhuǎn)入，使體細(xì)胞恢復(fù)了

分裂、分化

分裂、分化

的能力，成為iPS細(xì)胞，進(jìn)而可以定向誘導(dǎo)成多種體細(xì)胞。誘導(dǎo)成的多種體細(xì)胞具有

相同

相同

（填“相同”或“不同”）的遺傳信息。
（2）iPS細(xì)胞誘導(dǎo)產(chǎn)生的造血干細(xì)胞向紅細(xì)胞分化過(guò)程中，β-珠蛋白基因可以通過(guò)

轉(zhuǎn)錄

轉(zhuǎn)錄

和

翻譯

翻譯

過(guò)程形成β-珠蛋白。
（3）結(jié)合文中信息，概述iPSC和CRISPR/Cas9技術(shù)“聯(lián)手”用于疾病治療的優(yōu)勢(shì)。