基因治療是指將外源正?;?qū)氚屑?xì)胞,以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?;蛞鸬募膊 R赃_(dá)到治療目的。世界上第一例臨床基因治療患者是一個(gè)患有嚴(yán)重復(fù)合型免疫缺陷疾?。⊿CID)的女童,其體內(nèi)因缺失腺苷酸脫氨酶基因(ADA),造成體內(nèi)缺乏腺苷酸脫氨酶,而該酶是免疫系統(tǒng)發(fā)揮正常功能所必需的。如圖為科學(xué)家們對(duì)她進(jìn)行基因治療的主要過(guò)程?;卮鹣铝袉?wèn)題:
(1)圖中①所示的過(guò)程是基因工程步驟中的
基因表達(dá)載體的構(gòu)建(目的基因與運(yùn)載體結(jié)合)
基因表達(dá)載體的構(gòu)建(目的基因與運(yùn)載體結(jié)合)
。T細(xì)胞乙大量增殖前還需經(jīng)過(guò)篩選,目的是 篩選出含目的基因(ADA基因)的T細(xì)胞
篩選出含目的基因(ADA基因)的T細(xì)胞
。
(2)若要檢測(cè)ADA基因是否轉(zhuǎn)錄出了mRNA.需從T細(xì)胞乙中提取mRNA,用 標(biāo)記的目的基因(ADA基因)
標(biāo)記的目的基因(ADA基因)
做探針與mRNA雜交,若 出現(xiàn)雜交帶
出現(xiàn)雜交帶
,則 表明ADA基因轉(zhuǎn)錄出了mRNA。
(3)與一般的異體移植相比,上述基因治療方法最大的優(yōu)點(diǎn)是 沒(méi)有免疫排斥反應(yīng)
沒(méi)有免疫排斥反應(yīng)
。
(4)MoM病毒的遺傳物質(zhì)是RNA,但病毒MoM上人正常ADA基因仍能整合到T細(xì)胞的染色體DNA上,其整合過(guò)程最可能是 MoM屬于“逆轉(zhuǎn)錄病毒”,進(jìn)入人體T細(xì)胞后,MoM病毒的RNA會(huì)在自身攜帶的逆轉(zhuǎn)錄酶的作用下逆轉(zhuǎn)錄成DNA,并同時(shí)插入到宿主細(xì)胞的基因組DNA上;
MoM屬于“逆轉(zhuǎn)錄病毒”,進(jìn)入人體T細(xì)胞后,MoM病毒的RNA會(huì)在自身攜帶的逆轉(zhuǎn)錄酶的作用下逆轉(zhuǎn)錄成DNA,并同時(shí)插入到宿主細(xì)胞的基因組DNA上;
;科學(xué)家在進(jìn)行①操作時(shí),將MoM病毒基因組RNA上編碼病毒外殼蛋白的核苷酸序列一律刪除掉,試分析這樣做的目的和好處是 MoM侵染進(jìn)入細(xì)胞后,無(wú)論如何復(fù)制,都無(wú)法產(chǎn)生后代所需要的病毒外殼,因此也就失去了繁殖和繼續(xù)侵入其他細(xì)胞的能力
MoM侵染進(jìn)入細(xì)胞后,無(wú)論如何復(fù)制,都無(wú)法產(chǎn)生后代所需要的病毒外殼,因此也就失去了繁殖和繼續(xù)侵入其他細(xì)胞的能力
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