亨廷頓舞蹈病是一種常染色體顯性遺傳疾病，主要表現(xiàn)為患者出現(xiàn)不由自主的運動、精神異常和進(jìn)行性癡呆。我國科學(xué)家利用基因編輯技術(shù)（ CRISPR/Cas9）和體細(xì)胞核移植技術(shù)，精準(zhǔn)地將人亨廷頓舞蹈癥基因插入豬成纖維細(xì)胞中，成功培育出亨廷頓舞蹈癥的模型豬，為治療人類神經(jīng)細(xì)胞功能退行性疾病提供了理想的動物模型?；卮鹣铝袉栴}：
（1）體外擴(kuò)增人亨廷頓舞蹈癥基因可利用PCR技術(shù)，該技術(shù)的基本原理是

DNA雙鏈復(fù)制

DNA雙鏈復(fù)制

。在擴(kuò)增過程中，主要依據(jù)

亨廷頓舞蹈癥基因兩端的部分核苷酸序列

亨廷頓舞蹈癥基因兩端的部分核苷酸序列

進(jìn)行引物序列的設(shè)計。
（2）基因編輯時，向?qū)NA和Cas9蛋白是基因編輯的主要工具。用“CRISPR/Cas9”技術(shù)對該基因進(jìn)行定點編輯的技術(shù)原理如圖所示：
據(jù)圖推測，“CRISPR/Cas9”技術(shù)中，向?qū)NA的作用是

識別并定位至目標(biāo)DNA序列

識別并定位至目標(biāo)DNA序列

。基因編輯過程中可能會對目的基因以外的基因進(jìn)行了錯誤編輯，最可能的原因是

其他基因中也肯具有向?qū)NA的識別序列

其他基因中也肯具有向?qū)NA的識別序列

。
（3）基因編輯的豬成纖維細(xì)胞在進(jìn)行體外培養(yǎng)時，需要添加血清的原因是

血清中含有細(xì)胞分裂、分化所必需的生長因子

血清中含有細(xì)胞分裂、分化所必需的生長因子

。利用體細(xì)胞核移植技術(shù)培育出亨廷頓舞蹈癥模型豬的過程中，用于核移植的基因編輯的豬成纖維細(xì)胞一般選用傳代10代以內(nèi)的細(xì)胞，原因是

10代以內(nèi)的細(xì)胞一般能保持正常的二倍體核型

10代以內(nèi)的細(xì)胞一般能保持正常的二倍體核型

。