[生物-選修3：現(xiàn)代生物科技專題]
鐮刀型細(xì)胞貧血癥是一種嚴(yán)重的遺傳病，患者的紅細(xì)胞在缺氧時變?yōu)殓牭稜?，容易堵塞血管，?dǎo)致內(nèi)臟及組織缺氧。科學(xué)家利用基因工程的原理設(shè)計了一套治療方案，如圖所示，回答下列問題：

（1）基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，為細(xì)胞補上

缺陷

缺陷

的基因或改變病變的基因以達(dá)到治療的目的。
（2）腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。從人體細(xì)胞中獲得正?；蚝螅赏ㄟ^

PCR

PCR

技術(shù)進(jìn)行擴增，再利用

限制酶和DNA連接酶

限制酶和DNA連接酶

把載體基因和正常基因連接起來，構(gòu)建重組腺病毒載體，再讓該病毒載體感染靶細(xì)胞。
（3）靶細(xì)胞應(yīng)該是在體內(nèi)能保持相當(dāng)長的壽命或者具有

分裂（增殖）

分裂（增殖）

能力的細(xì)胞，這樣才能使被轉(zhuǎn)入的基因能長期有效地發(fā)揮治療作用。因此病人的

造血干

造血干

細(xì)胞是理想的轉(zhuǎn)基因治療靶細(xì)胞。
（4）經(jīng)過基因工程改造的靶細(xì)胞可提取其DNA，根據(jù)

堿基互補配對的

堿基互補配對的

原則，通過核酸分子雜交技術(shù)進(jìn)行檢測。再將成功導(dǎo)入正常基因的靶細(xì)胞進(jìn)行

克?。▎蝹€動物細(xì)胞）

克?。▎蝹€動物細(xì)胞）

培養(yǎng)，使之繁衍成一個新的細(xì)胞群體，然后回輸?shù)讲∪说墓撬柚?，以產(chǎn)生正常的血細(xì)胞。